两组OS和EFS比较

放射治疗是老年恶性星形细胞瘤患者的标准治疗手段。化疗的作用目前还未能完全明确。于是来自德国的Wolfgang Wick等人进行了一项随机试验，用于比较单用替莫唑胺和单用放疗治疗间变性星形细胞瘤或神经母细胞瘤老年患者的疗效和安全性。研究结果近期在线发表在柳叶刀肿瘤学上。

此项研究纳入2005年5月15日-2009年11月2日的间变性星形细胞瘤或神经母细胞瘤患者，年龄大于65，Karnofsky评分≥60。患者被随机纳入替莫唑胺组或放疗组。主要终点是总生存率。分析采用非劣效性评价法。

最终此项研究招募了412名患者。373例（替莫唑胺组195例，放疗组178例）患者至少接受了1次剂量治疗，被用于最后的疗效分析。中位总生存时间（OS）:替莫唑胺组8.6个月（95％CI7.3-10.2），放疗组9.6月（8.2-10.8）（风险比[HR]1. 09，95％CI为0.84-1.42，Pnon-inferiority=0.033）。替莫唑胺和放疗组的中位无事件生存时间（EFS）无显著差异（分别为3.3月（95％CI为3.2-4.1）和4.7月（4.2-5.2）; Pnon-inferiority = 0.043）。209例（35％）患者伴有MGMT启动子的甲基化。MGMT启动子甲基化患者相比非甲基化患者，总生存时间更长（分别为11.9个月（95％CI9.0-）和8.2个月（7.0-10.0）; 伴有MGMT启动子甲基化的患者中，替莫唑胺组的EFS大于放疗组（分别为8.4个月（95％CI5.5-11.7）和4.6（4.2-5.0）），在不伴有MGMT启动子甲基化的患者中则刚好相反（分别为3.3个月（3.0-3.5）和4.6个月（3.7-6.3））。最常见的3-4级不良事件为嗜中性白血球减少症（替莫唑胺组16例，放疗组2例），淋巴细胞减少（替莫唑胺组46例，放疗组1例），血小板减少（分别为14例和4例），肝脏酶类浓度增高（30比16），感染（35比23）以及血栓性事件（24比8）。

由此可得出结论：替莫唑胺对于老年恶性星形细胞瘤患者的疗效并不劣于单用放疗。MGMT启动子甲基化状态或许可以用于预测其疗效以及帮助临床决策。