多囊肾病(polycystic kidney disease, PKD)系肾脏的皮质和髓质出现无数囊肿的一种遗传性肾脏疾病。PKD按遗传方式可分为常染色体显性多囊肾病(ADPKD)和常染色体隐性多囊肾病(ARPKD)，其发病率分别为1/400～1/1000和1/10000～1/40000。ADPKD 是一种以双肾出现无数液性囊泡为主要特征的疾病。囊肿逐步挤压肾组织，最后形成尿毒症而危及生命；作为人类最常见的遗传性肾病，我国有150万～300万患者。60岁时，50%患者进入终末期肾衰[1]。而ARPKD患者常在婴幼儿期出现囊肿并很快死亡,只有少数能存活至成年。目前PKD尚是医学界的一大难题，该病的发病机制不明，缺乏监测疾病进展的敏感方法，亦无有效的治疗手段，严重危害着人类健康。至今尚无有效治疗PKD的措施，临床治疗主要是对症处理、药物治疗、囊肿去顶减压术以及晚期的透析治疗等，但都无法有效延缓疾病进展。美国多囊肾病患者每年有近2万人进入终末期肾衰，其医疗费用高达6亿美元。寻找有效延缓疾病进展的措施成为研究重点。

中医中药治疗无创伤，痛苦小，可以控制囊体发展或缩小囊体，延缓病变的进展。多囊肾病属于中医“积聚”的范畴，主要发病原因为气机郁滞，水湿内留，聚液为痰，肾虚络瘀，邪气互结，发为本病。《丹溪心法》中提出的“痰挟瘀血，遂成窠囊”，精当地概括出本病的病机特点。根据《素问·至真要大论》提出的“结者散之”的治疗原则，气血痰浊瘀血郁结的疾病，应治以行气、活血、化痰、通络、散结。现代动物实验也已经证明土鳖虫、三棱等中药能明显抑制囊肿衬里上皮细胞增殖。我们根据多年临床经验，结合古代医家的认识及现代研究，提出多囊肾病应治以散结消积、活血利水为主，创立土元肾囊汤，结合对症支持治疗，延缓多囊肾患者肾功能衰竭的进展，减轻患者的痛苦。