肿瘤靶向药不再遥不可及 2017-10-23 来源：健康报 中国医学科学院医学信息研究所 李爱花 唐小利 恶性肿瘤严重威胁着人类的身体健康，肿瘤的治疗也倍受患者和科研人员的关注。手术、放疗和药物治疗是肿瘤治疗的三种主要方式，其中药物治疗长期以来都是以细胞毒性化疗药物为主，由于缺乏特异性，在取得疗效的同时也给患者带来较大的毒副作用。 随着分子生物学技术的进步，研究人员从关键基因、细胞受体和增殖调控的分子水平对肿瘤发病机制有了进一步的认识，也开始针对这些分子靶点开发药物，这类新型抗肿瘤药物被称为分子靶向治疗药物。当前正在开发或已经进入临床使用的靶向药物类型包括酪氨酸激酶及受体阻断剂，针对特定细胞标志物的单克隆抗体，针对癌基因和遗传学标志物的药物，抗肿瘤血管生成的药物，肿瘤疫苗等。例如用于治疗费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病和肠胃间质瘤的格列卫（伊马替尼），以EGFR（表皮生长因子受体）为靶点的用于治疗非小细胞肺癌的易瑞沙（吉非替尼）和特罗凯（厄洛替尼），用于治疗HER2基因阳性（过量表达）的乳腺癌的赫赛汀（曲妥珠单抗），以EGFR为靶点的结肠癌和非小细胞肺癌爱必妥（西妥昔单抗）等均属于肿瘤靶向药物。 由于分子靶向药物以在肿瘤细胞膜上或细胞内特异性表达或高表达的分子为作用靶点，能更加特异地作用于肿瘤细胞，阻断其生长、转移或诱导其凋亡，降低了药物对正常细胞的伤害，具有高效、低副作用的优势，所以得到越来越多肿瘤患者的认同。但是目前的肿瘤靶向药物主要由国外研发完成，由于靶向药物开发周期较长，投入费用大，以及国外药品引进国内存在高额关税等原因，国内靶向药物的价格仍高于常规化疗药物，患者在选择靶向药物治疗肿瘤的同时也背负了沉重的经济负担，这在一定程度上限制了靶向药物的推广应用。 为了更多地使肿瘤患者受益，自2013年起，河南、江苏、江西、浙江、内蒙古、四川、上海、山东等省、市、自治区就开始启动将伊马替尼等肿瘤靶向药纳入医保支付范围，今年，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，包括增补的36种谈判药品目录，将针对15类肿瘤的19种靶向药物纳入医保乙类范围，分别为：肺癌（埃克替尼、吉非替尼、厄洛替尼、贝伐珠单抗、重组人血管内皮抑制素），慢性髓性白血病（伊马替尼、达沙替尼），胃肠间质瘤（伊马替尼），乳腺癌（曲妥珠单抗、拉帕替尼、氟维司群），鼻咽癌（尼妥珠单抗），胃癌或胃食管癌（阿帕替尼、曲妥珠单抗），结直肠癌（贝伐珠单抗），淋巴瘤（利妥昔单抗、硼替佐米、西达本胺），肾细胞癌（索拉非尼、依维莫司），肝细胞癌（索拉非尼），甲状腺癌（索拉非尼），多发性骨髓瘤（硼替佐米、来那度胺），前列腺癌（阿比特龙），胰腺神经内分泌瘤（依维莫司），肾血管平滑肌脂肪瘤（依维莫司）。 肿瘤靶向药纳入医保支付范围后，价格低于原来的40%，且患者只需部分自付，将大大减轻我国肿瘤患者的医疗费用负担。截至2017年8月底，青海、山西、贵州等21个省市相继出台了省级医保目录（PRDL）调整方案或遵照国家目录执行，肿瘤靶向药物将陆续开始惠及各省市肿瘤患者，也将促进靶向药物在全国范围的规范化使用。 本文系国家科技图书文献中心（NSTL)“面向精准医学研究重点专项的情报服务”专题信息服务工作