血液病研究所是集医疗、教学、科研一体的综合性血液疾病研究所，于1981年由我国著名血液病专家陆道培教授组建成立。目前主要研究方向是血液系统恶性疾病的诊治：北京大学血液病研究所是国内规模最大的造血干细胞移植中心。早在60年代初就开展了同基因骨髓移植。1981年在国内率先开展了HLA(Human Leukocyte Antigen)配型相合的同胞间异基因骨髓移植。目前我所完成的达到1100例以上，长期无病存活率超过75%，居国内领先地位。每年可承担造血干细胞移植近300例。血液病研究所也是国内最早开展外周血造血干细胞移植的单位。近年来在HLA不合造血干细胞移植方面取得了突破性进展，是国内移植例数最多、成活率最高的移植中心。这一成果从根本上解决了供者来源问题，并开创了造血干细胞移植的新时代。血液病研究所协助建立了亚洲最大规模之一的脐带血造血干细胞库，是首家经卫生部验收的正式执业脐血库。血液病研究所还在无血缘关系造血干细胞移植、脐带血干细胞移植和骨髓间充质干细胞移植方面取得了较大进展，并在开展移植新方法和诱导移植免疫耐受方面不断探索。血液系统恶性肿瘤的化疗和细胞生物学治疗一直居国内、国际领先地位或先进地位。血液病研究所率先单独应用从雄黄中提取纯化的四硫化四砷治疗急性早幼粒细胞白血病，取得了治愈率达到90%的卓著疗效，并结合传统化疗制定个体化治疗方案，力争使急性早幼粒细胞白血病病人长期存活。免疫治疗方面，白血病的CIK（Cytokine Induced Killer）细胞治疗在国内起步最早，治疗病例最多。血液病研究所拥有首家获得卫生部和国家药品监督管理局批准进行细胞生物治疗的细胞治疗中心（含GMP实验室）。血液病研究所具有完善的、对白血病进行综合性诊断的一流诊断中心。包括骨髓形态学、流式细胞学、细胞遗传学、基因检测等。在国内率先开展定量PCR监测基因表达的方法检测残留白血病。
　　血液病研究所现有4个病房110个床位，拥有细胞动力学、细胞生物学、细胞遗传、细胞形态和病理、出凝血、分子生物学及造血干细胞移植等多个实验室，有教授、副教授22人，博导3人，硕导10人，有博士学位的有20多人，曾多次并仍继续承担多项国家公关，卫生部重大科研项目。

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