帕金森是全球都在攻克的疾病难题，为此世界各地的医学研究机构投入了大量的人力物力财力，近日，全球首个帕金森病(PD)疫苗研究取得了初步进展。皮下注射PD01A的I期临床试点试验显示，疫苗安全性及耐受性良好。该疫苗主要针对α- 突触核蛋白——一种在脑内高表达，并在PD患者中呈聚集趋势的蛋白;通过诱导机体产生α-突触核蛋白抗体，来消除该蛋白的毒性影响。

由于疫苗旨在预防PD，所以应该尽早鉴定疾病。研究者试图找到类似于嗅觉丧失、睡眠障碍、或其它可能早于PD发作的症状，作为早期标志物。而迈克尔J.福克斯基金会(提供150万美元的资金用于研究)的首席执行官，Todd Sherer博士说到：“我们不光要努力改善PD的诊断与病情追踪，更应该尝试在疾病确诊前进行患者鉴定，从而最终开展预防性治疗。”

这项1期临床试验，共纳入32名，45-65岁间(平均55岁)的白人患者，他们在过去4年间被诊断为PD，并正在接受稳定剂量的帕金森药物治疗(如左旋多巴)。这些受试者随机分配到为期4个月的疫苗注射组：15

μg(n=12)或75μg(n=12)，以及对照组(n=8)，继续进行常规PD治疗。在为期52周的研究中，没有中途退出事件，完成率为100%。所有受试者按计划接种全部疫苗。

结果显示，共出现235例不良事件(AEs)，但平均分布在各组间，并且程度为轻度到中度。最常见的不良事件为持续2-4天的局部反应。而出现的3例严重不良事件(SAEs)，均与疫苗无关。另外，24名注射疫苗的患者中，有15名患者表现出α-突触核蛋白免疫反应。尤为重要的是，在患者的脑脊髓液中发现这些抗体，分析的17例患者中，有6名患者脑脊液中发现抗体。

虽然研究无法检测临床结局， 但统一帕金森病评定量表III评分(运动功能)以及包括认知、生活质量在内的PD非运动症状的改变，都具有高度统计学意义。而本次研究中，最令人信服的证据是：与无免疫应答患者相比，免疫应答者的临床反应更好。

AFFiRiS 公司的首席执行官，Schmidt博士随后在著名新闻网站Medscape Medical News的采访中说道：“这些结果令人振奋，抗体的存在与患者临床收益间似乎存在一些功能相关性。”但他强调这只是一项样本量很小的I期研究。不过，该公司正在计划后续的研究，来评估低剂量/高剂量疫苗的安全性与免疫后果，这可能至少需要6年的时间。