孤独症病因不清，其治疗和干预依然是医学界的重大难题，到目前为止，没有一种方法可以肯定治愈ASD。可以说，迄今为止，世界上目前还没有发现特效药物治疗孤独症，尤其对于核心症状语言和交流障碍缺乏有效药物。包括一些基因疗法、化学制品或保健药品都不能根治孤独症。

尽管如此，因一些孤独症患儿存在攻击、冲动、兴奋、失眠、幻觉、刻板行为、注意力不集中、焦虑、抑郁等症状，病情严重，需要采用药物治疗。药物本身不能提高孩子的学习认识能力，也不能建立正常的行为，但有效的药物可使儿童对环境和管理更为适应。

通过药物、特殊训练和行为矫治等综合措施，患儿的症状能够得到较理想的改善。药物可减轻孤独症患儿的某些症状，有利于行为训练等康复方案的顺利进行。一些药物具有儿童的适应指证，医师也会选择合适的药物剂量，家长们不要对药物的使用过分焦虑。