肉毒毒素是目前已知的最强的生物毒素,很小的剂量即可引起肉毒毒素中毒。Carrathers 报道, 它对人的半数致死量(LD50 ) 为40 U/ kg ,一位体重50 kg 的患者,其LD50 为2500~3000 U ,而用于肢体肌肉注射治疗的剂量通常小于1500 U ,一般是安全的。
国外有关研究发现,只有血中高浓度的BTX 才能通过血脑屏障,引起全身及中枢神经系统不良反应,而小剂量BTX局部注射,迅速与肌肉结合,剩余极少量进入血液循环,故全身不良反应少见。最常见的局部反应为局部肌肉一过性力弱,无需特殊处理。系统性反应包括一过性感冒样症状、过敏反应和过劳感。尽管少见,也有诱发全身肌无力的报道。但即使低剂量的肉毒毒素注射,在远离注射点的肌肉也发现了广泛的单纤维EMG异常,表现为肌颤值增加和肌纤维密度增加。反映了肉毒毒素对全身神经肌肉接点传递的抑制性影响。其影响远隔肌肉的可能途径:一是通过血液循环毒素的全身分布,二是通过局部运动神经元摄取,毒素沿轴索逆行至中枢神经系统。当患者合并某些神经肌肉疾病,如重症肌无力、运动神经元病,或同时应用某些损害神经肌肉接头的药物如奎宁、氨基糖甙类抗生素、咖啡等,BTX 注射可能会影响或加重神经肌肉接头的异常,诱发肌无力,故应慎用。